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里程碑:全球首款CRISPR基因编辑疗法在英国获批!

11月16日,全球首款CRISPR基因编辑疗法(Exa-cel,CASGEVY™)获英国药品监管机构MHRA有条件批准上市,用于治疗治疗镰状细胞病(SCD)和输血依赖性β-地中海贫血(TDT),此前有分析师预测其定价将大于200万美元。
  这是CRISPR基因编辑疗法里程碑事件。美杰赛尔致力于CRISPR基因编辑创新疗法(具有科学先进性和产业引导性)。完成了世界首例基因编辑人体临床试验,被《自然杂志》头版头条报道评述认为触发了“中美生物技术竞赛”,完整I期临床试验结果2020年在《自然医学》全文刊载。美国等多家机构此后陆续开展了多种基因编辑临床试验,今天率先迎来编辑环节相对简明的单基因遗传病基因编辑疗法上市。诠释了创新造福人类的科学精神!基因编辑疗法不仅在单基因遗传病,更在对人类健康危害最大、涉及多种基因复杂机制的实体瘤治疗方面潜力巨大,这也是成都美杰赛尔致力的主要方向。

https://mp.weixin.qq.com/s/NlOOcKRBwosHTAKnsfNAKg

https://new.qq.com/rain/a/20231117A00Q3L00

 

备注:

(1)成都美杰赛尔作为产品开发方与临床合作单位华西医院联合完成世界首例基因编辑人体临床试验:《自然杂志》头版头条报道,“Car-T研究之父”Carl June发表评述认为触发了“中美生物技术竞赛”:

Nature报道:

http://www.nature.com/news/2016-in-news-the-science-events-that-shaped-the-year-1.21159

https://www.sohu.com/a/119191833_545560

(2)2020年4月28日《自然•医学》在线发表世界首个基因编辑I期临床试验结果:安全有效。成都美杰赛尔作为产品开发方,与临床试验合作单位华西医院为并列第一作者。

https://baijiahao.baidu.com/s?id=1665195158928694517&wfr=spider&for=pc

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